曾70萬元一針的天價(jià)藥降至3.3萬元，納入醫(yī)保報(bào)銷70%……1月19日下午，一名年僅2個(gè)月的脊髓性肌萎縮癥患兒在寧夏人民醫(yī)院兒童神經(jīng)科成功鞘內(nèi)注射基因剪切藥物“諾西那生鈉”。該患兒也成為“諾西那生鈉”注射液降價(jià)并納入醫(yī)保后在寧夏首位受益的患者。

據(jù)該院兒童神經(jīng)康復(fù)科主任卞廣波介紹，脊髓性肌萎縮癥（簡稱SMA）是一種罕見的常染色體隱性遺傳病，在新生兒中發(fā)病率約為　1/6000至1/10000，主要表現(xiàn)為進(jìn)行性肌肉萎縮和無力，進(jìn)而出現(xiàn)吞咽、呼吸功能的喪失，是嬰兒期最常見的致死性遺傳性神經(jīng)肌肉疾病。“在‘諾西那生鈉’注射液上市之前，此病屬于無藥可治的情況，國內(nèi)及全世界范圍內(nèi)對SMA的治療措施僅限于呼吸支持、營養(yǎng)支持、骨科矯形等輔助治療方法，給家庭和社會帶來沉重的負(fù)擔(dān)。”卞廣波主任坦言，“患兒若不用藥，大多數(shù)無法活到2歲。”

“諾西那生鈉”注射液曾是近70萬元一針的天價(jià)藥，2021年降至3.3萬元，2022年1月1日，該藥被納入醫(yī)保目錄后，報(bào)銷比例高達(dá)70%。寧夏人民醫(yī)院是我區(qū)首批擁有該藥物使用權(quán)的定點(diǎn)醫(yī)院之一，為讓寧夏脊髓性肌萎縮癥患兒得到有效治療，卞廣波主任和康玉琦博士組織醫(yī)技護(hù)人員多次討論SMA綠色就診通道流程及治療方案，并對康復(fù)評估治療人員展開SMA相關(guān)評估培訓(xùn)。

1月16日，這位2個(gè)月的患兒住進(jìn)兒童神經(jīng)科病房，開始進(jìn)行“諾西那生鈉”鞘內(nèi)注射治療前的專科檢查及神經(jīng)運(yùn)動(dòng)專業(yè)評估。19日15時(shí)30分，卞廣波主任為該患兒進(jìn)行了鞘內(nèi)注射給藥，未見不良反應(yīng)，30分鐘后，返回病房。隨后，醫(yī)務(wù)人員還要對該名患兒進(jìn)行藥物、康復(fù)等系統(tǒng)治療。

“完成首次注射后，需在第14天，28天，63天繼續(xù)注射，此后每隔四個(gè)月給予一次維持劑量注射，持續(xù)終身。”卞廣波主任表示，“諾西那生鈉”降價(jià)、醫(yī)保報(bào)銷比例大，再加上專業(yè)醫(yī)護(hù)人員的悉心治療，無疑是脊髓性肌萎縮癥患兒的福音。